EGFR 信号通路通过 KRAS-RAF-MEK-ERK 级联将细胞外 EGF 结合转化为细胞内增殖和存活信号。在癌症中,激活 EGFR 突变(外显子 19 缺失,L858R)或组成性激活 KRAS 突变(G12C、G12D、G12V)使该级联与上游调控脱钩,从而驱动不受控制的肿瘤细胞增殖。了解 EGFR-KRAS 通路机制对于解释 EGFR 抑制剂为何在 KRAS 突变癌症中失败、耐药性如何出现以及如何在 NSCLC、结直肠癌和胰腺癌中选择靶向治疗至关重要。
当 EGF 或相关配体(TGF-α、双调蛋白、上皮调节蛋白)结合 EGFR 胞外结构域 (ErbB1/HER1) 时,EGFR 信号传导途径开始,诱导受体二聚化和胞内酪氨酸残基的反式自磷酸化。 Phospho-Tyr1068 将 GRB2-SOS1 接头复合物招募到膜上,其中 SOS1 催化膜锚定的 KRAS(以及 HRAS、NRAS)上的 GDP→GTP 交换。 GTP 结合的 KRAS 采用活性构象,招募 BRAF 和 CRAF 激酶,启动 RAF→MEK→ERK 磷酸化级联。核 ERK 激活转录因子 ELK1、MYC 和 c-FOS,驱动 CCND1(细胞周期蛋白 D1)表达和进入 G1/S 细胞周期。 PI3K/AKT/mTOR 存活信号通过 p85 SH2 募集到磷酸化 Tyr992 以及通过直接 GTP-KRAS 与 PI3K 的 p110α 催化亚基结合而同时激活,从而增强肿瘤细胞的存活而不依赖于 MAPK 级联。
当 EGF 或相关配体(TGF-α、双调蛋白、上皮调节蛋白)结合 EGFR 胞外结构域 (ErbB1/HER1) 时,EGFR 信号传导途径开始,诱导受体二聚化和胞内酪氨酸残基的反式自磷酸化。 Phospho-Tyr1068 将 GRB2-SOS1 接头复合物招募到膜上,其中 SOS1 催化膜锚定的 KRAS(以及 HRAS、NRAS)上的 GDP→GTP 交换。 GTP 结合的 KRAS 采用活性构象,招募 BRAF 和 CRAF 激酶,启动 RAF→MEK→ERK 磷酸化级联。核 ERK 激活转录因子 ELK1、MYC 和 c-FOS,驱动 CCND1(细胞周期蛋白 D1)表达和进入 G1/S 细胞周期。 PI3K/AKT/mTOR 存活信号通过 p85 SH2 募集到磷酸化 Tyr992 以及通过直接 GTP-KRAS 与 PI3K 的 p110α 催化亚基结合而同时激活,从而增强肿瘤细胞的存活而不依赖于 MAPK 级联。
EGFR–KRAS–BRAF 信号转导 — 驱动突变和治疗靶点
EGFR、KRAS 和 BRAF 改变可以集中在 MEK/ERK 上,同时产生不同的测试和治疗问题。
| 信令状态 | 改变节点 | 通路效应 | 解释边界 |
|---|---|---|---|
| 正常配体驱动的信号传导 | 无需致癌驱动程序 | EGF 结合短暂激活 EGFR、RAS–RAF–MEK–ERK 以及平行的 PI3K/AKT 和 PLCγ/PKC 分支。 | 信号强度和持续时间仍然由配体可用性、磷酸酶、受体内化和 RAS GTP 水解控制。 |
| EGFR 驱动的信号传导 | EGFR 外显子 19 缺失或 L858R | 受体激酶信号对配体的依赖性降低,并继续提供 RAS/MAPK 和生存途径。 | 在 NSCLC 中,确切的 EGFR 变异、样本、阶段和当前监管环境决定了如何解释结果。 |
| KRAS 驱动的信号 | KRAS G12、G13 或 Q61 变体 | GTP 水解的减少维持了受体输入下游的 RAF-MEK-ERK 输出。 | 上游 EGFR 阻断可能不会抑制下游信号;预测意义取决于肿瘤类型和治疗环境。 |
| BRAF 驱动的信号传导 | BRAF V600E 或其他 BRAF 级别 | RAF-MEK-ERK 信令在 RAF 节点被激活;非 V600 改动的行为可能与 V600E 不同。 | BRAF 类别和肿瘤谱系很重要。来自黑色素瘤、结直肠癌和非小细胞肺癌的证据不应被视为可以互换。 |
EGF 跨 EGFR 胞外区的结构域 I 和 III 进行二价结合,稳定从自身抑制的“束缚”构象(其中结构域 II 和 IV 形成分子内系链)到暴露结构域 II 二聚化臂的“延伸”构象的转变。这种结构转变使 EGFR 对 ErbB2 (HER2)、ErbB3 (HER3) 和 ErbB4 (HER4) 的同二聚和异二聚化的亲和力增加约 100 倍。在 EGFR 过度表达的癌症中,受体密度升高会增加自发的配体依赖性二聚化的可能性,从而绕过对 EGF 的需求。
EGFR 二聚化将细胞内激酶结构域定位为不对称的头尾结构。一种激酶(“激活剂”)的 C 叶与伴侣激酶(“接收器”)的 N 叶接触,以变构方式将接收器的激活环重新定位为活性 DFG-in 构象,而激活环之间无需直接磷酰基转移。 T790M 看门人取代可以降低对早期 EGFR 抑制剂的敏感性,但生化研究表明 ATP 亲和力增加是主要机制,而不是简单的空间阻断。自然的不对称激活机制保持完好。
激活的受体激酶在六个关键酪氨酸上对激活激酶的 C 末端尾部进行转磷酸化:Tyr992、Tyr1045、Tyr1068、Tyr1086、Tyr1148 和 Tyr1173。每个磷酸酪氨酸募集不同的 SH2 结构域效应子:Tyr1068 募集 GRB2(→RAS/MAPK 激活),Tyr992 和 Tyr1173 募集 PLCγ1(→PKC/钙信号传导),Tyr1045 募集 c-CBL(→受体泛素化和溶酶体降解),Tyr1068/1086 募集 SHC 接头(→放大) GRB2-SOS 招募)。 EGFR 外显子 19 缺失和 L858R 突变通过破坏失活激酶构象的稳定性,使自磷酸化动力学增加约 10 倍,这解释了它们的配体依赖性。
膜定位的 SOS1 将其 CDC25 催化结构域插入 KRAS 的核苷酸结合裂口,置换开关 I 环并打开核苷酸口袋以进入溶剂。 GDP 解离迅速(内在速率<1 分钟-1;SOS1 催化速率快约 100 倍),而 GTP(其细胞质浓度比 GDP 高约 10 倍)重新结合并将开关 I 和 II 环重置为活性闭合构象。 GTP-KRAS 呈现出显着重塑的效应子结合表面,对 BRAF 和 CRAF RBD (Kd ~20 nM)、PI3K 的 p110α RBD 和 RALGDS 具有高亲和力。致癌 KRAS 突变(G12C、G12D、G12V、G13D)通过空间阻碍 GAP 蛋白的精氨酸指来损害 GTP 水解,从而将 KRAS 永久锁定在这种活性状态。
GTP-KRAS 通过 RAS 结合域 (RBD) 和富含半胱氨酸的域 (CRD) 将 BRAF 和 CRAF (RAF1) 招募到质膜。膜定位可解除 BRAF Ser365/Ser729 处的自抑制 14-3-3 接触,从而实现 BRAF-BRAF 同二聚化或更有效的 BRAF-CRAF 异二聚化。二聚化释放 N 末端调节抑制并将 DFG 基序定位到活性“DFG-in”激酶构象中。 BRAF V600E 完全绕过了这一机制:V600E 取代破坏了分子内疏水相互作用,从而稳定了非活性单体,使组成型激酶活性独立于 RAS 介导的二聚化,这解释了为什么 BRAF V600E 肿瘤即使在上游 RAS 为野生型时仍保留 RAF/MEK/ERK 信号传导。
活性 RAF 在其激活片段内磷酸化 MEK1 (MAP2K1) 的 Ser218 和 Ser222,以及 MEK2 (MAP2K2) 的 Ser222 和 Ser226。 MEK 是一种结构受限的双特异性激酶,具有极窄的底物特异性——其唯一已知的生理底物是 ERK1 和 ERK2。 MEK 在单个持续事件中实现 ERK 的双重磷酸化,首先磷酸化 Tyr,然后磷酸化 Thr,而不释放底物。这种狭窄的特异性是变构 MEK 抑制剂(trametinib、cobimetinib、binimetinib)高选择性的机制基础,它可以稳定 ATP 结合位点附近的非活性 MEK 构象,而不与 ATP 竞争。
双磷酸化 ERK1 (pThr202/pTyr204) 和 ERK2 (pThr185/pTyr187) 发生构象变化,从而通过涉及核孔成分的独立于输入蛋白的机制实现同源二聚化和核输入。核 ERK 磷酸化 ELK1 (Ser383/Ser389) 以驱动 c-FOS 转录,磷酸化并稳定 MYC (Ser62),并激活 RSK2(在 Ser133 位点磷酸化 CREB)。由此产生的转录程序上调 CCND1(细胞周期蛋白 D1)、CDK4、抗凋亡 BCL-XL 和核糖体生物发生基因——直接将 EGFR→KRAS→ERK 信号幅度与 G1/S 细胞周期定型耦合。细胞质 ERK 同时磷酸化 RSK1/2、MNK1/2(→eIF4E 介导的帽依赖性翻译)和细胞骨架蛋白,整合 EGFR-KRAS 信号的增殖、翻译和迁移输出。
EGFR 和 KRAS 改变激活不同节点的重叠信号网络。 EGFR 激活突变(最常见的是外显子 19 缺失和 L858R)产生配体独立的受体信号传导,并发生在西方人群中约 10-15% 的 NSCLC 中,在东亚人群中患病率较高,并且在腺癌和从不吸烟者中较多见。 KRAS 致癌突变会损害内在的和 GAP 刺激的 GTP 水解,从而独立于受体输入维持 RAS-MAPK 信号传导。这种下游激活解释了为什么 RAS 突变状态预测西妥昔单抗或帕尼单抗在转移性结直肠癌中缺乏益处。 EGFR 和 KRAS 驱动突变在初治肺腺癌中通常是相互排斥的,但罕见的同时发生和获得性亚克隆 KRAS 改变已被记录;因此,肿瘤类型、治疗、等位基因和克隆环境都很重要。
EGFR 靶向疗法利用特定受体依赖性。可逆性 TKI,如厄洛替尼和吉非替尼,与 ATP 竞争;阿法替尼和达克替尼不可逆地修饰 Cys797;奥希替尼共价靶向 Cys797,同时保留针对敏感 EGFR 突变和 T790M 的活性。治疗结果取决于治疗方案和方案,因此无进展生存期数据应在引用的试验背景下解读,而不是单独作为药物的特性。对于转移性结直肠癌的西妥昔单抗和帕尼单抗,需要根据药物标签和专业指南进行 RAS 测试来选择治疗方案,因为激活 KRAS 或 NRAS 突变预示着缺乏益处。在 NSCLC 中,广泛的分子检测可区分 EGFR、KRAS、ALK、ROS1、MET 和其他驱动因素定义的疾病。获得性奥希替尼耐药具有异质性,可能包括 MET 扩增、EGFR C797S、组织学转化和不太常见的下游改变。 KRAS G12C 抑制剂利用 GDP 结合的 KRAS 中的 switch-II 口袋;抗 EGFR 组合在既往治疗的 KRAS G12C 突变型转移性结直肠癌中得到了临床验证,而不是作为 KRAS 突变型肿瘤的通用策略。
EGFR 在癌症中有何作用?
EGFR(表皮生长因子受体)是一种受体酪氨酸激酶,当被 EGF 配体激活时,细胞内酪氨酸残基二聚化并自磷酸化,以启动 RAS/MAPK 和 PI3K/AKT 增殖和生存级联。在癌症中,EGFR 通过激活激酶结构域突变(外显子 19 缺失,L858R)、基因扩增(胶质母细胞瘤中高达 40 倍)或自分泌配体环而失调,导致配体独立的组成性途径激活,从而驱动不受控制的增殖。 EGFR 突变是 10-15% NSCLC 病例的主要致癌驱动因素,定义了对 EGFR TKI 高度敏感的患者群体。
KRAS 如何影响 EGFR 信号传导?
KRAS 是 EGFR 的主要下游效应器。通常情况下,EGFR 会招募 GRB2-SOS1 来促进 KRAS 上的 GDP 到 GTP 的交换。激活 KRAS 突变可减少 GTP 水解并维持下游信号传导。在转移性结直肠癌中,激活 RAS 突变预示着西妥昔单抗或帕尼单抗无法带来益处。这种关系不应推广到每种 EGFR 导向药物或肿瘤类型,因为受体依赖性、突变等位基因、联合治疗和组织背景不同。
EGFR-KRAS信号通路的详细过程是什么?
EGFR–KRAS 信号通路:(1) EGF 结合 EGFR 胞外结构域 → (2) 受体二聚化和不对称激酶激活 → (3) 酪氨酸自磷酸化(Tyr1068、Tyr992 等)→ (4) GRB2–SOS1 募集至磷酸化 Tyr1068 → (5) SOS1 催化 GDP→GTP 交换膜锚定的 KRAS → (6) GTP-KRAS 通过 RBD 招募并激活 BRAF/CRAF → (7) RAF 磷酸化 MEK1/2 (Ser218/Ser222) → (8) MEK 双重磷酸化 ERK1/2(ERK1 上的 Thr202/Tyr204;ERK2 上的 Thr185/Tyr187)→ (9) 核 ERK 激活ELK1、MYC 和 c-FOS,驱动细胞周期蛋白 D1 表达和 G1/S 进入。同时,GTP-KRAS 和磷酸化 Tyr992-EGFR 并行激活 PI3K→AKT→mTOR 生存信号传导。
为什么 EGFR 抑制剂对某些癌症无效?
EGFR 抑制剂主要在下游激活突变绕过 EGFR 的肿瘤中失效。 KRAS 突变 (G12C/D/V/R) 是最常见的机制——GTP 结合的 KRAS 会独立于 EGFR 状态激活 RAF→MEK→ERK。对 EGFR TKI 的继发性耐药涉及 EGFR T790M(由奥希替尼解决)、C797S(防止奥希替尼共价结合)、MET 扩增、HER2 扩增、BRAF V600E 和 PIK3CA/PTEN 改变,即使 MAPK 受到抑制,这些改变也可通过 AKT/mTOR 维持生存。这些同时发生的改变意味着单药 EGFR 阻断在分子异质性肿瘤中是不够的。
肺癌中EGFR和KRAS突变有什么区别?
EGFR 和 KRAS 改变在不同级别激活同一网络:EGFR 是受体输入,而 KRAS 是下游分子开关。激活 EGFR 和 KRAS 驱动因素在初治肺腺癌队列中呈负相关,但很少有同时发生的情况,因此“相互排斥”是一种有用的模式,而不是绝对规则。确切的等位基因、肿瘤谱系、克隆性和治疗史决定了临床意义。
EGFR-KRAS 通路在胰腺癌中发挥什么作用?
在胰腺导管腺癌 (PDAC) 中,KRAS 突变(主要是 G12D (~35%)、G12V (~18%)、G12R (~16%))是 >90% 病例中存在的起始致癌事件。 EGFR 在约 30-40% 的 PDAC 中过度表达,并促进上游激活,但主要信号通过组成型活性突变体 KRAS,导致基于西妥昔单抗的抗 EGFR 策略无效。 Sotorasib和adagrasib仅覆盖KRAS G12C(在PDAC中罕见:<2%),而同时针对多个KRAS突变的非共价G12D抑制剂(MRTX1133)和泛KRAS抑制剂(RMC-6236)正处于PDAC的临床试验中。
从完整途径转向基因、变异或肿瘤特异性解释。
基因功能、别名和癌症相关性。
测试、敏化突变和耐药性。
变体含义和测试边界。
外显子 21 生物学和证据背景。
守门人生物学和耐药性测试。
共价结合抗性和等位基因背景。
EGFR 抑制后的旁路信号传导。
抑制剂各代有何不同。
机制、选择性和阻力。
等位基因、肿瘤背景和直接抑制。
为什么等位基因特性改变了生物学。
两种 KRAS G12C 抑制剂的比较。
为什么注册术语会改变排名。
连接生物学,不同的研究问题。
TKI各代之间抵抗压力如何变化。
G12C、G12D 和多选择方法。
跨肿瘤类型的 RAF 激活。
更广泛的 RAS–RAF–MEK–ERK 网络。
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